Що не так із критеріями призначення лікування СМА, яке опублікувало МОЗ
У грудні 2022 року Медичні закупівлі України повідомили, що вперше пацієнтам безоплатно надаватимуть ліки від спінальної м’язової атрофії (СМА). Держава уклала договір керованого доступу на постачання препарату «Рисдиплам» (торгова назва «Еврісді», виробник Roche).
Один флакон цих ліків в аптеках коштує понад 250 тисяч гривень. Це — єдиний лікарський засіб від СМА, яким можна самостійно лікуватися вдома — його приймають орально.
У січні 2023 року в Міністерстві охорони здоров’я (МОЗ) затвердили наказ про методичні рекомендації планування та розрахунку потреби в лікарських засобах для людей зі СМА. У них є критерії, які визначають, які саме пацієнти можуть отримати «Рисдиплам».
Згідно критеріям, це діти до 5 років із першим типом СМА із відсутністю потреби в постійній вентиляції легень.
Ми поговорили з президентом фонду «Діти зі спінальною м’язовою атрофією» Віталієм Матюшенко. На його думку, наказ встановлює ряд необґрунтованих обмежень та містить помилкові твердження. Через це не всі люди зі СМА зможуть отримати «Рисдиплам».
Із чого все почалося — укладання договору
— У грудні було укладено перший договір керованого доступу з компанією Roche на закупівлю «Рисдипламу». Цей договір є конфіденційним, тому ми не знаємо, на яку кількість препарату цей договір укладений. Ця інформація є лише в публічних дописах уповноважених осіб МОЗ, там згадується 111 пацієнтів.
Але підтвердження цієї кількості пацієнтів у нас немає. Тобто ми не можемо оцінювати, наскільки компетентно МОЗ підходить до того, щоб забезпечувати тих пацієнтів, які зараз потребують ліки.
Ми розуміємо, що тут потрібні послідовні кроки, але ці кроки мають бути публічними. В Україні 20 років існує пацієнтська організація з досвідом спінальної м’язової атрофії, абсурдно не звернутися до неї.
Критерії МОЗ
— Міністерство написало критерії, які у своєму тексті містять некомпетентні висловлювання (що вказує на некомпетентність тих людей, які склали цей текст).
До того ж ці критерії містять обмеження, яких не має бути взагалі, тому що ліки назначаються для лікування. Наприклад, давати ліки тільки тим, хто не має дихальної залежності — це не зовсім коректно. Тому що лікування допомагає людині зі СМА знизити цю дихальну залежність.
🔴 У критеріях вказано, що «Для розробки даних Методичних рекомендацій використовувалися джерела клінічних настанов, визначені додатком 4 до Методики розробки та впровадження медичних стандартів медичної допомоги на засадах доказової медицини, затвердженої наказом Міністерства охорони здоров’я України від 28 вересня 2012 року № 751 «Про створення та впровадження медико-технологічних документів зі стандартизації медичної допомоги в системі Міністерства охорони здоров’я України» (зі змінами), зареєстрованим у Міністерстві юстиції України від 29 листопада 2012 року за № 2001/22313». 🔴
— Є проблема з наказом № 751. Справа в тому, що для СМА досі не існує протоколів лікування. Тому кожен лікар підходить до лікування пацієнта так, як він вважає за потрібне (наскільки він знає щось про СМА).
Тому вийшов наказ, який регулював можливість спрощеного створення протоколів. Але біда в тому, що коли складали цей наказ, не враховували орфанні (рідкісні) захворювання. Створювати протоколи на медико-технічну документацію можна виключно за тими посиланнями додатку 4, який затверджено міністерством.
І ми, як пацієнтська спільнота, не просунулися нікуди — тому що в цих джерелах не було інформації про СМА.
— А третє джерело — це інформація від компанії Roche, яка включена в оцінку медичних технологій (в експертизу). Ця експертиза проводилась дуже довго, практично рік, і на її основі укладався договір керованого доступу.
У наукових даних, коли досліджується якась речовина, неможливо зібрати «різношерстну когорту» пацієнтів, а потім гадати — чи допомогло, чи не допомогло. Відповідно підбирається когорта людей, яка стабільна, рівномірна. І водночас вона не велика, тому що орфанних пацієнтів мало. І визначити велику кількість цих пацієнтів однакових для дослідження, це також неможливо. Це, власне, проблема створення орфанних ліків — тому що неможливо провести клінічні дослідження, як цього вимагає статистика.
Щоб експертиза в Україні пройшла з позитивним висновком, за відсутності досвіду проведення таких експертиз, були застосовані дані з клінічного дослідження, які містили обмежену кількість пацієнтів із дуже вираженими критеріями для участі в цьому дослідженні. У тому числі там зазначалося, що це пацієнти до 5 років, і що це пацієнти з відсутністю дихальної залежності.
Використовувати ці дані як критерій застосування лікарського засобу — некоректно.
Не кажучи про те, що протягом того часу поки укладався договір, велася експертиза і пройшло наступне клінічне дослідження вже в більш широкому діапазоні пацієнтів, де підтверджена ефективність ліків для 2 та 3 типу СМА. Але експертна група, яка відповідає за укладення договору, не прийняла до уваги ці оновлені дані.
Що буде з тими, хто не отримав лікування
Перспектив отримати лікування самостійно немає. Можливість збирати кошти або за свій рахунок викуповувати лікарський засіб в Україні — нереалістичний шлях. Тому що це пожиттєве лікування, і вартість настільки висока, що тільки держава може компенсувати ці витрати для своїх громадян.
Багато пацієнтів, які не підпадають під критерії, чекали на момент, коли ліки будуть в Україні. І сподівалися, що вони будуть доступні. Але цього не сталося, тому люди прийматимуть рішення виїжджати або залишатися в іншій країні — на сьогодні є можливість отримувати дороговартісне лікування за кордоном.
Згідно нашому опитуванню, є люди, які хочуть отримувати лікування в Україні. Але МОЗ, встановлюючи бар’єри, фактично говорить їм, щоб ті залишалися за кордоном.
Сподобалась стаття?
Найменування отримувача: ГО ДОСТУПНО.ЮА
Код отримувача: 41769847
Рахунок отримувача: UA373052990000026009046710358
Назва банку: АТ КБ «ПРИВАТБАНК»
Або станьте нашим патроном.